AI主导设计的创新药何时上市
每一款成功上市的 创新药 ，通常需要耗时10年、平均投入10亿美元，且成功率仅约10%。这是业内的“三个十定律”。
今年9月，两款由AI技术赋能的 创新药 相继取得关键进展：一款宣布获批上市，另一款完成临床Ⅲ期首例患者给药。“AI制药”由此再度成为行业热点。人们不禁要问：AI究竟能否改写 创新药 研发的行业定律？
然而，截至目前，全球尚无一款由AI完全主导设计的药物获批上市。据知名全球性战略咨询公司艾意凯统计，目前全球AI发现或赋能的在研资产已超过100个，其中约60%—70%处于临床Ⅰ期，25%—30%处于Ⅱ期，极少部分产品进入Ⅲ期。
9月18日，工业和信息化部等十部门联合发布的《医药工业发展“十五五”规划》提出，“十五五”时期我国首创新药占全球比例要达到25%以上。规划明确提出开发应用AI赋能靶点筛选、药物分子设计与优化等多种场景。
规划甫一出台，业界反响热烈。
那么，AI到底给创新药研发带来了哪些利好？它颠覆传统创新药研发路径和流程了吗？在AI赋能新药研发过程中，还有哪些现实瓶颈？围绕这些问题，科技日报记者采访了多位行业专家。
哪些环节可以“加速跑”
创新药研发周期长、投入高、风险大，从药物发现、临床前研究、临床试验，到最终上市，就像一场超长接力赛。不同的是，比赛有终点，创新药研发始终伴随着不确定性。
受访药企普遍认为，AI已深度嵌入新药研发全流程，并以前所未有的速度重塑药物发现的各个环节。
“确定临床前候选物，是从科研发现通往药物开发的分水岭，也是企业决定要不要继续投入研发的关键节点。”迈威（上海）生物科技股份有限公司海外首席医学官胡柯说。AI恰恰在这个环节按下了“加速键”。
AI提速创新药研发，究竟能快多少？两款药给出了看得见、可量化的答案。
9月2日，西湖大学宣布，该校与西湖实验室、西湖制药（杭州）有限公司联合研发的艾普司韦近期正式获得国家药品监督管理局附条件批准上市。
它是国内首款凭借AI辅助研发而获批上市的原创药，从源头发现到完成临床试验仅用时三年半。该药可用于治疗成人轻型、中型新型冠状病毒感染。
西湖大学在瞄准抑制新冠病毒的热门靶点3C样蛋白酶后，将目光投向包含多达490亿种化合物的DNA编码化合物库，并利用AI从中筛出了100多个“潜力股”。
按传统做法，这些“潜力股”仍需逐一合成和验证，耗费大量人力、物力。但这次，AI模型仅用几天便将“潜力股”迅速缩减至9个，其中6个表现出很强的病毒抑制活性。随后，团队通过成药性评估锁定候选分子，编号WLU6937。至此，西湖大学团队只用了6个月。
“在筛选准备和筛选过程中，我们利用AI模型帮助确定筛选条件以及对照化合物，提高筛选的成功率。”西湖大学生命科学学院教授黄晶告诉记者。
无独有偶，9月10日， 英矽智能 科技（上海）有限公司宣布，由AI赋能发现和开发的Rentosertib已在北京协和 医院 完成临床Ⅲ期试验的首例患者给药。Rentosertib是一种特发性肺纤维化小分子抑制剂，从靶点发现到被确定为临床前候选化合物，仅用时18个月。
英矽智能 在《自然·生物技术》杂志刊发的论文揭秘了AI如何赋能Rentosertib迈出成药的关键一步：借助靶点发现引擎PandaOmics锁定靶点TNIK，再经生成化学引擎Chemistry42虚拟筛选与迭代优化，仅合成并测试了不到80个分子，就获得了候选分子INS018_055，最终确定临床前候选化合物。
2025年12月，口服减重创新药MDR-001以令人惊讶的速度，启动临床Ⅲ期试验。该药由杭州德睿智药科技有限公司研发，从项目启动到临床前候选化合物仅用8个月，仅用19个月即获得中美针对肥胖症和2型糖尿病的新药临床批件，并用四年半推进至Ⅲ期临床研究。而对比同期传统研发模式，同类药物往往需要8—12年的研发周期。
“我们发现，AI明显提升了分子筛选与多目标优化环节的效率。”德睿智药创始人兼首席执行官牛张明告诉记者。
在分子设计环节，AI把亲和力、毒性、稳定性和成药性等多个目标纳入同一优化框架之中，在海量化学空间中寻找最优解。“MDR-001便是利用全链路AI制药引擎MAP（Molecule Arts Platform）找出来的‘优等生’。”牛张明说。
AI在药物发现环节的应用更加深入，越来越多药物研发项目因此跑出“加速度”。今年7月，工业和信息化部发布《 人工智能 高价值场景应用案例集》。广药数科联合华为、首芯分子共同申报的《国产算力驱动的新药创制 AI智能体 研发与应用》项目入选。据介绍，该项目已完成概念验证测试，有望把苗头化合物发现周期从12—18个月缩短到1—3个月。
“AI提速增效作用是肉眼可见的、实打实的。AI正推动智能设计、实验验证与临床反馈紧密协同，改变新药研发范式，帮助更多患者早日用上好药。”牛张明说。
如何拓展研发新空间
“我认为，未来AI创新药最值得期待的突破之一，是帮助我们发现过去未被认识的疾病机制和药理作用，开发出疗效更好、安全性更高、真正具有临床价值的创新药物。”合肥 综合 性国家科学中心大健康研究院高级研究员宋明虎告诉记者。
如今，AI制药不再局限于围着已知靶点 “做文章”，而是能够从海量生物数据中“揪出”此前被忽视甚至从未发现的新靶点，建立靶点和疾病之间的关联，打开新药研发的新空间。
众多药企由此看到新机遇。
“如果一位研究人员过去一辈子能对100个靶点进行筛选评估，那么有了AI，他可以做1000个。”药物牧场联合创始人兼首席运营官许枞用“放大效应”解释AI为创新药带来的实质性提升。
据许枞介绍，药物牧场利用AI已在乙肝、心血管疾病、肾病等疾病领域识别20个潜在新靶点，正在推进多个首创新药进入临床阶段。
靶点锁定之后，研发迈入分子设计环节。AI进行蛋白质预测与设计则是另一项具有里程碑意义的突破。
此前，美国 人工智能 公司DeepMind研发的AI系统AlphaFold破解了困扰人类50年之久的“蛋白质折叠问题”，使科学家能够在没有晶体结构的情况下，高精度预测天然蛋白质的三维构象。“这可谓根本性突破，对科研人员弄清引发某些疾病的机制作用非常大。”宋明虎说。
包括2024年诺贝尔化学奖得主、美国华盛顿大学教授戴维·贝克在内的科学家们开发的生成式AI系统RFdiffusion（RFD），能够从头设计自然界尚未发现的蛋白质。今年10月发布在《科学》杂志的报道称，RFdiffusion3（RFD3）能够直接从原子层面设计蛋白质和核酸，其生成蛋白质结构的速度约为第二代系统的10倍。
研发人员期待的下一个突破，是借助AI推动药物研发从静态蛋白结构研究走向动态构象分析，为过去难以成药的棘手靶点寻找新的干预可能。
以过去公认的“不可成药”靶点KRAS为例。作为最常见的致癌驱动因素之一，KRAS基因突变与多种癌症的发生发展密切相关。
攻克KRAS的难点之一在于，其部分可供药物结合的口袋在传统静态结构中并不明显，而是在特定构象状态下才会出现。科学家通过共价化学探针和结构生物学实验发现了KRAS G12C的隐藏口袋，为后续抑制剂开发奠定了基础。
“最初发现这一口袋并不是AI的贡献。但如今，AI模型可以生成蛋白质在不同时间与构象状态下的动态轨迹，帮助研究人员探索隐藏口袋如何形成、开放和关闭。这有望揭示传统静态结构研究难以捕捉的潜在结合位点，为难成药靶点的药物设计提供新思路。”上海科学智能研究院AI科学家杨自雄告诉记者。
距离上市还有几道坎
尽管AI已展现出颠覆性潜力，但在业内人士看来，完全由AI主导的新药研发仍面临多重现实障碍。
采访中记者发现，行业内主要面临两大核心难题。
一是缺乏能够支撑因果推断的高质量动态与干预数据。当前AI制药使用的数据涵盖蛋白质结构、分子活性、多组学和细胞实验等多个层面，但许多数据缺乏连续时间观测、明确的实验干预条件及跨尺度关联信息，因此难以完整重建从分子作用到细胞响应的因果机制。