日本首次利用iPS细胞治疗帕金森病

日本住友制药公司近日宣布，一名患者已在京都大学 医院 接受了利用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森病的手术。这是该疗法在日本获得附条件批准后的首例临床应用。

该疗法名为Amchepry，核心是将健康供体的iPS细胞定向培育为多巴胺能神经前体细胞，再通过神经外科手术移植到患者脑内，以弥补帕金森病患者脑中多巴胺能神经元的缺失。日本厚生劳动省已于今年3月给予该疗法附条件、限期批准。

帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，主要影响运动功能，常见症状包括震颤、动作迟缓和肢体僵硬。据帕金森病基金会统计，全球有1000多万人受此病困扰。

iPS细胞由成熟体细胞经重编程获得，具有分化为多种人体细胞的潜力。在Amchepry疗法中，来自健康供体的iPS细胞被培育为多巴胺能神经前体细胞，随后移植入患者大脑。

制药公司在公告中表示，移植手术于10月在京都大学 医院 进行，但未披露患者具体情况。

此前一项由京都大学团队开展的临床试验显示，7名50至69岁患者在大脑双侧分别植入500万或1000万个细胞。两年随访中未出现严重不良反应，6名可评估患者中有4人运动症状改善。

住友制药表示，计划在2029财年上半年前为约30至35名患者完成移植，并在美国开展相关临床试验。按照日本附条件批准制度，若未来七年内该疗法的安全性和有效性得到进一步证实，有望转为全面批准

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